Virus HIV vyléčil dědičnou chorobu
Vědci poprvé využili zabijácký virus HIV k uzdravení těžce nemocných. Genoví inženýři upravili virus tak, aby v dědičné informaci dvou nemocných chlapců napravil těžký dědičný defekt vyvolávající adrenoleukodystrofii.
Lidé postižení dědičnou adrenoleukodystrofií mají poškozený gen ABCD1 a v důsledku toho mají narušený metabolismus tuků v buňkách. V těle nemocných se hromadí velké množství mastných kyselin s dlouhým řetězcem. To narušuje v mozku práci některých buněk, které pak neprodukují dostatek myelinu, obalujícího nervové výběžky. Takto poškozené neurony nedokážou přenášet nervové vzruchy.
Při nejtěžší formě onemocnění je zasažen mozek už ve věku 6 až 8 let. Choroba se zpočátku projevuje hyperaktivitou, zhoršením školního prospěchu a poruchami sluchu a zraku. Později se připojí epileptické křeče. Do dvou let se u nemocného dítěte rozvine těžká duševní demence, dochází k ochrnutí, potížím s dýcháním a polykáním. Pacienti často umírají na komplikace, které vznikají jako vedlejší důsledky onemocnění.
Obětem adrenoleukodystrofie může pomoci transplantace kostní dřeně. Buňky imunitního systému pocházející od zdravého dárce pronikají až do mozku. Přispívají tam k normalizaci poměrů a chrání nervovou tkáň před největšími škodami. Často však není pro nemocného k dispozici vhodný dárce. A i když se najde, představuje transplantace pro pacienty s adrenoleukodystrofií velké riziko.
Mezinárodní tým genetiků a lékařů pod vedením Patricka Aubourga z pařížského výzkumného centra INSERM použil k léčbě dvou chlapců s adrenoleukodystrofií revoluční metodu. Genetici uzpůsobili virus HIV roli "trojského koně". Vybrali z něj jeho vlastní geny a místo nich viru "podstrčili" lidský gen ABCD1, který mají pacienti s adrenoleukodystrofií poškozený. Dvěma chlapcům, u kterých se začaly projevovat první příznaky onemocnění, odebrali buňky kostní dřeně a v laboratoři je vystavili účinku pozměněného viru HIV. Virus pronikl do buněk a zabudoval tam dědičnou informaci ze svého nitra. Tak se dostala do buněk pacientů nepoškozená kopie genu ABCD1.
Poté byla oběma chlapcům zničena ozařováním jejich vlastní kostní dřeň a lékaři jim ji nahradili buňkami kostní dřeně s "opravenou" dědičnou informací. Transplantace se zdařila. Chlapci si obnovili tvorbu krvinek a 15 % nově vznikajících buněk mělo dědičnou informaci zbavenou defektu. Tyto buňky putovaly do mozku obou nemocných a chránily jej před dalším poškozením.
Od náročného zákroku uplynuly více než dva roky a chlapci netrpí žádnými zdravotními potížemi, které by bylo možné připsat na vrub nežádoucích vedlejších účinků léčby. Postup choroby se dramaticky zpomalil. Zcela zastavit se jej však nepodařilo.
Zprávu o úspěchu Aubourgova týmu přinesl prestižní vědecký týdeník Science.
