Lék na dědičné choroby

Lidský genom - Foto:  www.tfh-wildau.de

Lidský genomFoto:  www.tfh-wildau.de

Lék s kódovým označením PTC124 umožňuje, aby buňky lidí s dědičnou chorobou četly DNA tak, jako kdyby pacienti neměli poškozený gen.

Řada dědičných chorob vzniká "překlepem" v dědičné informaci, která buňkám nedovolí, aby "zprávu" zapsanou v genu dočetly až do konce. Je to podobná chyba, jako kdyby se nám doprostředka věty omylem zatoulala tečka. 

Američtí vědci vedení Lee Sweeneyem z Pensylvánské univerzity hledali mezi 800 000 molekulami látku, která by umožnila buněčné mašinerii zrádnou "tečku" v genu přeskočit a pokračovat ve čtení dědičné informace. Molekula s kódovým označením PTC124 to umí. 

Její možnosti prokázali vědci na myších, které mají poškozenou DNA podobně jako někteří pacienti s dědičnou Duchenneovou svalovou dystrofií. Lék vrátil svalům nemocných myší sílu, a tak je velkým příslibem i pro pacienty stižené cystickou fibrózou a dalšími dědičnými chorobami. Zabírá však jen u některých typů poškození DNA, v případě Duchenneovy svalové dystrofie jen každému šestému nemocnému. Uvedení léku do praxe si vyžádá ještě roky ověřování. 

Nové články v rubrice

 

Diskuse

Český rozhlas si váží názoru posluchačů a má zájem o korektně vedenou diskusi. Vyhrazuje si proto právo skrýt příspěvky, které odporují dobrým mravům, jsou xenofobní, porušují platné zákony, poškozují dobré jméno Českého rozhlasu, nebo mají reklamní charakter.

Návod na použití diskusního systému DISQUS naleznete zde.

 
tyto komentáře používají systém Disqus

Meteor

Minifarma se zvířátky dětem na dosah

Jaký je rozdíl mezi kozou a ovcí? Co od sebe odlišuje slípku a sněžnou sovu? Odpověď nemusí být kupodivu...

Příroda

Predátoři pomáhají kořisti k adaptaci na oteplení

Pokud čelí živočichové tlaku dravců, přizpůsobí se mnohem snáze i dalším nepříznivým vlivům včetně rostoucích...

Planetárium

Další cesta za zatměním a hmota ze vzdálených supernov

Koně Převalského na Dívčích hradech, další vlčata z Českolipska a íránský test nové nosné rakety.

Mobilní verze | Podmínky užití | English
© 1997-2017 Český rozhlas

Tento web používá k analýze návštěvnosti soubory cookie. Používáním tohoto webu s tím souhlasíte. Další informace