Zachráněný lék
Tablety, lékyFoto: Fotobanka stock.xchng
Lék, který byl příslibem pro pacienty s cystickou fibrózou, se zdál nenávratně ztracen po krachu firmy, která ho vyvíjela. Teď lék slaví comeback.
Rentgen plic nemocných cystickou fibrózouFoto: 2. lékařská fakulta UK
Americká společnost Altus Pharmaceuticals vyhlásila bankrot, i když měla k dispozici slibný lék pro pacienty s cystickou fibrózou. Toto dědičné onemocnění narušuje pacientům hospodaření s ionty a postihuje vedle funkce plic i střevo, slinivku a další orgány. Nemocní lidé musí užívat při jídle enzymy, které jsou obvykle izolovány z prasečích slinivek.
Vědci z Altus Pharmaceuticals získali z bakterií enzym liprotamázu a ta se ukázala jako podstatně účinnější. Místo pěti pilulek prasečích enzymů stačila pacientům jen jediná pilulka liprotamázy a výsledný efekt byl lepší. Výsledky finálních testů léku přesto tak úplně nesplnily očekávání. Vědci si byli jisti, že v dalších zkouškách liprotamáza obstojí, ale investoři ztratili zájem.
„Je to naprosto šílená situace,“ stěžoval si v kritické situaci ředitel Altus Pharmaceuticals Ken Attie. „Utratili jsme 200 milionů dolarů na vývoj liprotamázy a nemáme 30 milionů na jeho dokončení.“
Zdálo se, že lék nikdy nespatří světlo světa. Ale nakonec se vše obrátilo v dobré. Altus stihl před bankrotem předat práva k léku nadaci Cystic Fibrosis Foundation a ta zadala další vývoj firmě Alnara Pharmaceuticals založené bývalým výzkumníkem Altusu Alexejem Margulinem.
„Když jsem opouštěl vývoj liprotamázy v Altusu, nevěřil jsem, že se k němu ještě někdy vrátím. Když se mi ta příležitost naskytla, popadl jsem ji za pačesy,“ řekl Margulin.
Alnara najala řadu vědců propuštěných ze zkrachovalého Altusu a pustila se do vlastních testů. Ty dopadly na jedničku. Prokázaly, že užívání liprotamázy dovoluje pacientům s cystickou fibrózou mnohem lepší trávení potravy a účinnější vstřebávání živin. Nyní je už vše připraveno k podání žádosti o schválení liprotamázy pro léčbu u amerického Úřadu pro potraviny a léčiva.
